HORAMA Terapia génica ocular para restaurar la función visual


Fecha: 17/07/2018

HORAMA desarrolla productos innovadores de terapia génica para enfermedades oftálmicas raras para preservar o restaurar la autonomía visual de personas con enfermedades visuales. El objetivo del tratamiento es retrasar o detener la progresión de la enfermedad y preservar o mejorar la función visual al proporcionar tratamiento en la etapa temprana de la enfermedad.
HORAMA se centra en el desarrollo de vectores virales adeno-asociadas recombinantes (RAAV) para el tratamiento de enfermedades con ceguera para las cuales aun no existe un tratamiento efectivo.

NUESTROS OBJETIVOS
Las distrofias retinianas hereditarias son enfermedades diana ideales para la terapia génica
HORAMA se enfoca sobre distrofias retinianas hereditarias y monogénicas que no tienen tratamientos aprobados y, por lo tanto, son particularmente adecuadas para el enfoque de la terapia génica de reemplazo del vector RAAV.
La enfermedad hereditaria puede ser autosómica dominante (aproximadamente 30-40% de los casos), autosómica recesiva (50-60%) o ligada a cromosoma X (5-15%).

NUESTRA TECNOLOGÍA
El enfoque tecnológico de HORAMA se basa en el uso de vectores virales adeno-asociados recombinantes (RAAV).Los vectores RAAV son vectores de elección por el tratamiento de las distrofias retinianas hereditarias. HORAMA ha desarrollado sus propios procesos de fabricación en colaboración con sus socios académicos, proporcionando el marco necesario para el desarrollo de la traducción de los candidatos al producto.
La plataforma de tecnología de HORAMA puede proporcionar una cartera de productos innovadores de terapia genética para el mercado.


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